传统上，我国医保药品目录的制定与调整主要基于药品的安全性、有效性以及医保基金的承受能力，通过专家评审的方式进行。由于缺乏公开、透明的运行机制，同时也由于药物经济学等评价、测量工具缺失，数次医保药品目录调整难免带有主观性，同时兼具行政意志及学术权威影响的色彩，为医保基金的高效率使用、医保管理的公平性等带来诸多问号。 
在这些问号当中，来自罕见病、肿瘤疾病等患病群体的呼吁尤为强烈。一些医生也从临床使用、科研发展的角度，对医保药品目录的调整提出建议。此外，随着国内药品生产研发企业加大对新药研发的投入，一些创新药、原研药开始获批进入市场，这些厂家基于成本回收及创造经济效益的立场，也强烈呼吁相关药品能够进入目录。但是，假设一一满足这些诉求，医保基金在筹资水平增速放缓的条件下，能否承受又将是一个不可回避的问题。 
如何充分体现医保制度公平、公正的保障效能，是当前医保管理亟待推进的工作。在这过程中，需要公开、透明的制度设计来平衡各方利益的诉求，需要科学、有效的工具去化解专业管理与百姓生活之间的认识误区，同样也需要专业的机构来确保制度、工具的长远、有效运转。 
药物经济学的引入为实现以上目标提供了途径。作为一门不断发展中的科学，药物经济学在国内外的研究中不断拓展疆域，从最初的成本效益研究延伸到伦理、人类行为、创新等方面，通过逐一排查用药链条的利益节点，梳理药品与生产研发者、使用者、患者、医保基金、社会等利益相关方的关系，为药品能否进入医保药品目录提供了理性的答案。不可否认，答案难以兼顾各方的利益诉求，但由于其诞生过程的科学性，也更易于为有关各方接纳和理解。同时，我们也更应当关注，药物经济学研究一定要从全体参保人员健康权益的最大化、最优化出发，在公平中寻找创新，在创新中促进医保保障潜能的最大限度发挥。 
当前，国内药物经济学的研究与国外相比，差距明显，关注度不够，相关的制度、机构能力建设缺失，这些“落后”的状态都影响了药物经济学的现实运用。在健康成为社会主题、全民医保制度日益稳固之际，药物经济学的发展尤须加把力，推动医保管理、健康促进从发展的混沌态，步入到更加精准、科学、高效的轨道上。