俄编辑人类基因用于治疗遗传病
发布时间:2018-08-26
发布人:
科技日报
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俄罗斯“医学遗传研究中心”科学机构突变实验室主任研究员、医学副博士斯维特兰娜·斯米尔尼辛娜日前表示,俄罗斯将在技术安全性得到证实后,开始编辑用于治疗遗传疾病的人类基因,第一批成果将在三到四年之内获得。
斯米尔尼辛娜表示:“技术上可以实现对成人和胚胎的基因进行编辑,但该技术将首先在安全性得到证明后予以应用。在未来三到四年内,我们就可以获得首批安全成果。经过数十年对这种干预结果的长期观察后,将获得最完整的数据。”
她指出,该技术将用于治疗最常见的遗传疾病,如黏多糖贮积症、囊性纤维化、杜氏肌营养不良症和遗传性肿瘤疾病。具体实施方案为“进行基因编辑所需的成分通过正常注射进入血液,通过血液进入需要纠正突变的器官中”。
斯米尔尼辛娜表示:“技术上可以实现对成人和胚胎的基因进行编辑,但该技术将首先在安全性得到证明后予以应用。在未来三到四年内,我们就可以获得首批安全成果。经过数十年对这种干预结果的长期观察后,将获得最完整的数据。”
她指出,该技术将用于治疗最常见的遗传疾病,如黏多糖贮积症、囊性纤维化、杜氏肌营养不良症和遗传性肿瘤疾病。具体实施方案为“进行基因编辑所需的成分通过正常注射进入血液,通过血液进入需要纠正突变的器官中”。