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日本将于4月解禁基因治疗临床研究

  据《日本经济新闻》1月17日报道,日本厚生劳动省将于4月解禁使用“基因组编辑”技术治疗疾病的临床研究。该省1月16日认可了基因治疗临床研究指针的修正案。在海外,以遗传性疑难病症和癌症为对象的临床研究正在推进,日本也将启动研究。

  基因治疗是指通过破坏致病基因并更换正确的基因来治疗疾病的方法。在此前的治疗中,存在基因无法到达目标地的情况。而使用基因组编辑技术,可将基因插入目标地或是改变基因,将有望减少副作用,提高治疗效果。

  此次的修正案提出修改有关基因治疗临床研究的指针,允许在患者体内使用基因组编辑技术进行治疗。要求向研究机构提供用于基因组编辑的蛋白质和核酸等信息。在治疗患者的情况下,由研究机构和政府分两个阶段对安全性和效果等进行审查。不过将禁止改变人的受精卵或生殖细胞的基因。

  使用基因组编辑技术的基因治疗在海外已经启动临床试验。在美国,使用基因组编辑技术治疗遗传病“粘多糖病Ⅱ型”等疾病的临床研究得到推进。中国已经启动以癌症患者为对象的基因治疗研究。而日本仅限使用小白鼠等动物进行实验。日本自治医科大学将使用基因组编辑技术治疗血友病。
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